近日，专注人体器官再生医学的创新生物技术企业苏州吉美瑞生医学科技股份有限公司（下称“吉美瑞生”）经官方公众号发布，其自主研发的自体肾前体细胞回输制剂REGEND003，联合同济大学医学院，已成功完成注册临床试验的首例患者给药。据披露，该试验是国家药监局批准开展的多中心、单盲、随机对照、剂量递增临床试验，针对首例慢性肾脏病(CKD)受试者的超声引导下肾内细胞移植给药，日前由上海市同济医院（同济大学附属同济医院）肾脏内科余晨主任团队顺利完成。移植的成功标志着这项全球首创（First-in-class）的肾脏来源干细胞新药，已正式迈入高证据等级临床转化关键阶段。据悉，中央电视台（CCTV2）对此项突破性工作进行了专题深度报道。
公司指出，作为全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞产品，REGEND003有望突破传统治疗局限，为终末期肾病高风险人群提供“从延缓到逆转”的全新治疗路径，引领肾脏疾病治疗领域进入再生医学时代。
吉美瑞生REGEND003展现强大的再生活性
吉美瑞生长期专注于基于干细胞的人体器官再生医学领域，是一家以开发创新的细胞基因治疗产品，实现人体组织器官的修复、再生和增强为使命的公司。依托一系列核心研发技术和平台，公司自主研发了多个全球首创（First-in-class）的再生医学产品：包括肺前体细胞药物（REGEND001）和肾前体细胞药物（REGEND003）等。目前已获得国家药监局颁发的三项药物临床试验批件，其中REGEND001针对COPD和IPF两项适应症已完成临床Ⅱ期研究，REGEND003正在开展针对2型糖尿病肾脏病的Ⅰ期临床试验。新一代产品Pulmovinci获美国FDA孤儿药认定。经过多年建设与发展，公司累计完成数亿元融资，在上海、苏州、杭州和香港建有研发、中试、商业化生产基地和海外办公室，实现了全产业链的战略布局。
此次报道的REGEND003所聚焦的慢性肾脏病（CKD），是影响全球超10亿人的重大疾病。十多年来，一系列国际高水平科学研究已明确，SOX9⁺肾前体细胞（一种肾脏干细胞）可在肾损伤微环境中定向激活、增殖迁移，特异性修复受损肾单位结构，逆转早期肾单位病理性损伤。基于此，吉美瑞生采用全球首创的“尿液来源非侵入性获取”技术，可大量扩增自体肾脏来源的SOX9+CD73+肾前体细胞，开发成REGEND003自体细胞制剂。结合肾内注射方法，有望实现人体肾脏组织的直接再生修复及功能重建。
吉美瑞生开发的REGEND003细胞自体回输制剂已于2025年5月获国家药监局批准开展药物I期临床，用于治疗2型糖尿病肾脏病。该产品临床前数据显示，REGEND003展现出强大的再生活性，显著改善肾脏组织病理学、血清肌酐和血尿素氮水平。
相较于传统小分子化药，REGEND003摒弃单纯对症延缓机制，具备组织再生靶向性；对比间充质干细胞，REGEND003为肾脏组织特异性种子细胞，真正基于再生修复功能发挥作用，而非仅依赖于旁分泌作用；对标美国针对肾脏再生的细胞疗法，REGEND003依托尿液无创取材，规避二次肾损伤风险，且细胞成分为纯度>99%的干细胞/前体细胞群体，可预期的再生优势显著。
首例创新肾脏再生疗法成功完成前体细胞移植
此次报道中，完成前体细胞移植的男性患者，近年来发现肾功能异常，根据KDIGO标准诊断为CKD，综合诊断为2型糖尿病合并CKD，是慢性肾病高发群体的典型代表。
依托吉美瑞生专利级R-Clone成体上皮组织干细胞培养平台，团队从患者尿液中无创提取自体SOX9+CD73+肾前体细胞——这种被称为肾脏再生“种子”的细胞，正是肾脏再生的核心“主力军”。在GMP高标准生产车间中，这些种子细胞历经约4周定向扩增，实现规模化高效增殖，全程经过多轮严格质量控制，严控细胞表型稳定与功能完整性，最终经过细胞收集、洗涤和灌装，制备成可输注的REGEND003自体细胞回输制剂。
细胞移植环节采用“肾脏专科+超声影像专科”联合诊疗模式，实施超声实时引导下精准肾内靶向注射。操作者在术前对患者进行细致的双肾影像学评估，在超声实时观察下精准测算肾脏皮质厚度、肾动脉内径及解剖走向，规划最优进针角度与安全路径。术中采用局部微创麻醉，在超声定位给药点进针，实时引导患者呼吸节律调控，规避脏器牵拉风险。在超声仪探头实时检测的同时，经皮精准穿刺至肾实质中带定位给药，靶向富集于肾损伤区域。
细胞移植完成后结合CDFI彩色血流成像复核，确认给药位点精准、无活动性出血及肾周渗漏。患者术中全程清醒耐受良好，无即时不良反应。细胞移植后0天至3天短期随访数据显示，患者生命体征平稳、自主活动正常，无感染、发热及注射并发症。细胞移植后3天患者总蛋白、白蛋白指标由术前长期低于正常值水平（分别为60.4 g/L和37.8 g/L）提升至正常水平（65.2 g/L和40.9 g/L），短期内初步验证了给药安全性与修复疗效。
对于此次病例，主要研究者同济医院余晨教授表示：“当前临床CKD治疗长期陷入‘可延缓难逆转、移植供体缺乏’困境，糖尿病肾病作为高发亚型，进展至终末期肾病风险极高。从首例患者给药效果来看，首例入组患者给药全程安全可控，短期指标改善趋势积极，期待后续临床数据进一步验证其再生修复效能，为临床攻克难治性肾病提供硬核治疗解决方案。”
吉美瑞生创始人、首席科学家左为教授也表示：“REGEND003治疗策略的独特之处在于以高活性的肾前体细胞为起始材料，通过无创取材、肾内定向给药的方式，直接重建肾脏的关键过滤和重吸收结构。本次首例患者顺利给药，是REGEND003针对CKD临床探索的重要起点。整个I期临床将系统评估剂量梯度安全性、人体耐受阈值及短期初步有效性，为后续确证性临床锚定最优给药剂量。”
此外，东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心刘志红院士、南方医科大学南方医院肾内科张福建教授对于吉美瑞生此次突破性进展，均表达了高度认可，代表了医学界对公司该疗法的临床价值的充分肯定。
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